1月12日，血液病醫療質(zhì)量控制與創(chuàng )新轉化研究系列研討會(huì )，彌漫大B細胞淋巴瘤多中心醫療質(zhì)量控制工作會(huì )議暨甲磺酸普依司他治療復發(fā)難治彌漫大B細胞淋巴瘤多中心Ⅱ期臨床研究工作會(huì )議在貴州安順順利召開(kāi)。
▲ 會(huì )議現場(chǎng)
本次會(huì )議由四川省國際醫學(xué)交流促進(jìn)會(huì )主辦，上海市血液內科醫療質(zhì)量控制中心、貴州省血液內科醫療質(zhì)量控制中心、四川省血液內科醫療質(zhì)量控制中心、貴州百靈企業(yè)集團制藥股份有限公司及成都賾靈生物醫藥科技有限公司承辦。
大會(huì )由四川大學(xué)華西醫院血液內科主任牛挺教授主持。貴州百靈企業(yè)集團制藥股份有限公司總經(jīng)理牛民先生，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院副院長(cháng)、上海血液學(xué)研究所所長(cháng)趙維蒞教授，貴州醫科大學(xué)附屬醫院血液內科主任王季石教授先后致辭。來(lái)自國家血液病醫療質(zhì)量控制中心淋巴漿細胞疾病工作組、國內多省市自治區血液病醫療質(zhì)量控制中心以及參與普依司他臨床研究的多家知名醫院血液病中心的60余名專(zhuān)家教授通過(guò)線(xiàn)上線(xiàn)下結合的方式共同參加會(huì )議。
注射用甲磺酸普依司他（PM）是成都賾靈生物醫藥科技有限公司原研的，獲得全球十多個(gè)國家和地區專(zhuān)利的全新化學(xué)骨架的HDAC Ⅰ/Ⅱb高選擇性抑制劑，具有全球領(lǐng)先技術(shù)優(yōu)勢，屬化藥1.1類(lèi)新藥。2018年11月獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）臨床試驗通知書(shū)，2021年2月獲得美國藥品管理局（FDA）臨床試驗通知（IND）；2022年2月，在完成Ⅰ期臨床研究的基礎上，再經(jīng)CDE獲準直接開(kāi)展單藥治療復發(fā)難治彌漫大B細胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的Ⅱ期臨床研究。
▲ 成都賾靈生物醫藥科技有限公司董事長(cháng)兼首席科學(xué)家 陳俐娟教授
會(huì )上，賾靈生物董事長(cháng)兼首席科學(xué)家陳俐娟教授對新型HDAC Ⅰ/Ⅱb高選擇性抑制劑甲磺酸普依司他治療復發(fā)難治彌漫大B細胞淋巴瘤（R/R DLBCL）臨床研究進(jìn)展作了主旨報告。陳教授在報告中指出，2023年第三季度完成了由趙維蒞院長(cháng)和牛挺教授牽頭的Ⅱa期所有受試者入組，同年第四季度已啟動(dòng)在全國37家醫院Ⅱb期臨床研究。既往研究發(fā)現，高選擇性、高活性的普依司他具有全新抗淋巴細胞腫瘤和其他血液腫瘤的機制，具有激活免疫、改善腫瘤免疫微環(huán)境、下調彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）預后不良相關(guān)生物標記物的表達，如TP53突變蛋白、IRF4蛋白的表達的作用，并且在藥效學(xué)研究中得到證明。在Ⅰ期和Ⅱa期臨床試驗中所表現出來(lái)對R/R DLBCL的療效，優(yōu)于現有的全球已批準上市藥物，期待PM能早日惠及廣大病患。
▲ 上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院副院長(cháng)、上海血液學(xué)研究所所長(cháng) 趙維蒞教授
對于普依司他研究中表現出來(lái)的療效，趙維蒞院長(cháng)在總結時(shí)也表示感到非常振奮。她指出，普依司他對腫瘤本身表觀(guān)和微環(huán)境的調控達到療效，解釋了多數患者療效的持續改善，也從理論上解釋了普依司他優(yōu)異的療效數據；希望將以普依司他為代表的具有自主知識產(chǎn)權的臨床研究結合到全國血液病醫療質(zhì)控工作當中，通過(guò)該體系達到規范化和創(chuàng )新治療的目標。
牛挺教授表示，普依司他優(yōu)異的臨床數據得益于四川大學(xué)華西醫院血液內科和華西醫院生物治療全國重點(diǎn)實(shí)驗室，以及上海瑞金醫院對相關(guān)機制的深入研究。期待各中心專(zhuān)家結合不同地區情況為國家血液病醫療質(zhì)控中心予以指導，通過(guò)國家質(zhì)控中心的建設讓各省市自治區質(zhì)控中心有更好的工作平臺，共同助力本土創(chuàng )新藥推向新的高度，使每位患者獲得最高效的治療。
參會(huì )各方人員就如何使該臨床試驗診療質(zhì)量、管理一體化，保障更多受試者獲益；如何進(jìn)一步細化、精準化臨床試驗藥物和受試者人群的選擇，使其呈現出與普依司他優(yōu)異的臨床前數據相似的特征；如何基于已有臨床數據和藥理特點(diǎn)規劃普依司他未來(lái)更廣泛聯(lián)合使用的臨床試驗開(kāi)展等展開(kāi)進(jìn)一步的討論，共同完善了臨床研究實(shí)施方案和開(kāi)發(fā)指導。
近年來(lái)，隨著(zhù)人口老齡化的加劇和生活環(huán)境的改變，血液疾病的發(fā)病率逐漸上升，淋巴瘤是最常見(jiàn)的血液腫瘤之一，也是全球發(fā)病增速最快的惡性腫瘤之一。其中彌漫大B細胞淋巴瘤更是具有發(fā)病率高、復發(fā)率高、治療難度大、生存期短的特點(diǎn)。同時(shí)，醫學(xué)的進(jìn)步推動(dòng)著(zhù)新療法、新藥物的不斷出現，讓曾經(jīng)的不治之癥有了新的治愈希望。
此次臨床研究工作會(huì )議的圓滿(mǎn)召開(kāi)，將會(huì )極大推動(dòng)賾靈生物新藥研發(fā)進(jìn)程，為該品種的臨床研究工作打下堅實(shí)基礎。
牛民總經(jīng)理在會(huì )上致辭時(shí)表示，后續，貴州百靈將持續聚焦重大疾病領(lǐng)域滿(mǎn)足臨床所需，充分發(fā)揮行業(yè)龍頭的引領(lǐng)和帶動(dòng)作用，同時(shí)積極支持下屬子公司以及參股企業(yè)的發(fā)展，為我國醫藥事業(yè)高質(zhì)量發(fā)展貢獻更多力量！